美国拟进行首例基因编辑猪肾人体移植手术

美国两家生物技术公司获得批准进行基因编辑猪肾人体移植临床试验

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两家生物技术公司的临床试验申请，它们分别是United Therapeutics和eGenesis。这两个公司计划对人体健康状况处于晚期的患者进行这项实验。根据初期阶段的结果，初期招募的参与者可能将达到50人。

据United Therapeutics执行副总裁Leigh Peterson表示，这个结果是增加可供移植器官数量的关键进展，并认为基因改造后的猪肾移植到人体接受者体内的可行性非常大。

与此同时，另一家公司eGenesis也于2024年12月获得了FDA的批准，开展涉及3名肾衰竭患者的独立研究。这些患者在未来五年内获得已故捐赠者肾脏的可能性较低。研究旨在了解猪肾脏在治疗等待移植名单上的患者的适用性和有效性。

两家公司都非常重视对试验患者进行长期监测的重要性，并关注生存率、肾功能以及动物源性疾病（人畜共患病）的风险。考虑到跨物种器官移植的复杂性，这些考量至关重要。

尽管如此，在过去的尝试中遇到过许多困难和障碍，但随着基因编辑和免疫系统管理技术的进步，这一领域重新受到关注。猪因其快速生长、产仔量大以及在人类食物供应链中的成熟角色，被认为是最理想的器官捐赠候选者之一。

自2024年11月25日以来，来自阿拉巴马州的53岁女性托瓦娜•卢尼接受了United Therapeutics公司提供的猪肾移植，并成功存活了71天。此外，马里兰州的David Bennett于2022年接受了猪心脏移植，但仅存活了60天。

总体而言，在医学界一直试图进行跨物种器官移植（即异种移植），但由于其复杂性以及潜在风险而面临诸多挑战。然而，近年来随着基因编辑和免疫系统管理技术的发展，这一领域重新受到了关注。